Programme
La recherche : une nécessité pour les maladies rares

Découvrez le programme des Rencontres RARE 2019 ou téléchargez-le en cliquant ici.
Mardi 5 novembre Journée animée par Olivier Mariotte,Président, nile
Intervention de Mme Agnès BUZYN, Ministre des Solidarités et de la Santé, en fin de matinée
09h00-09h30 : Session 1 - Séance inaugurale
-
Marie-Pierre BICHET, Vice-Présidente de l’Alliance Maladies Rares
-
Caroline BLANC-CROUZIER, Vice-Présidente du Comité Maladies Rares du LEEM
-
Jean-Louis MANDEL, Président de la Fondation Maladies Rares
09h30-10h45 : Session 2 - PNMR3, Plan France Médecine Génomique 2025 : où en sommes-nous ?
Modératrice : Nathalie TRICLIN-CONSEIL, Présidente de l’Alliance Maladies Rares
-
Anne-Sophie LAPOINTE, Adjointe à la mission « Maladies rares », Ministère des solidarités et de la santé - DGOS
-
Anne PAOLETTI, Directrice scientifique, secteur biologie santé, Ministère de l'Enseignement Supérieur, de la Recherche et de l'Innovation - DGRI
-
Jean-François DELEUZE, Directeur, Centre National de Recherche en Génomique Humaine
-
Damien SANLAVILLE, Généticien, Responsable de la plateforme de séquençage génomique, Hospices Civils de Lyon
-
Jean POUGET, Vice-Président santé du Comité Opérationnel du PNMR3
10h45 - 11h15 : Pause et visite de l'exposition
11h15-12h45 : Session 3 - Progrès à venir pour le diagnostic et le dépistage ?
Modérateur : Jean-Louis MANDEL, Président de la Fondation Maladies Rares
Quelle recherche pour faire progresser le diagnostic des maladies rares ?
-
Stylianos ANTONARAKIS, Généticien, Genève
-
Juliette NECTOUX, Généticienne Moléculaire, HUPC Cochin (AP-HP)
-
Alexandre BELOT, Co-animateur filière Fai2R, immunologiste CHU de Lyon HCL
Quelle évolution du dépistage néonatal ?
-
Frédéric HUET, Président de la Société française de dépistage néonatal
-
Laurent SERVAIS, Professor of Paediatric Neuromuscular Diseases, Oxford
-
Christian COTTET, Directeur général de l’AFM-Téléthon
12h45-13h15 : Session 4 - Les maladies rares dans le débat parlementaire.
-
Philippe BERTA, Député du Gard, Président du groupe d’études sur les maladies rares de l’Assemblée Nationale
-
Jean-Louis TOURAINE, Immunologiste et député à l’Assemblée Nationale
Remise des "RARE d'honneur" à Ségolène AYMÉ et Gilles ROCHE
13h15 - 14h15 : Déjeuner et visite de l'exposition
14h15-15h20 : Session 5 - Maladies rares : quel avenir pour le repositionnement de médicament ?
Modérateur : Antoine FERRY, CTRS
Intervenants :
-
Yann LE CAM, CEO EURORDIS
-
Christine FETRO, Responsable Nationale de la valorisation de la recherche et des partenariats industriels (Club POC), Fondation Maladies Rares
-
Guillaume CANAUD, Professeur d’Université-Praticien Hospitalier, Hôpital Necker Enfants Malades, Université de Paris
-
Nick SIREAU, Chairman of Trustees, Alkaptonuria Society, UK (intervention vidéo)
15h20-16h45 : Session 6 - Les essais cliniques : comment promouvoir l'accès aux patients français ?
Modératrice : Catherine RAYNAUD, Pfizer
Quelles sont les spécificités des études cliniques dans le domaine des maladies rares ?
Quels sont les leviers et les freins de la France en terme d’Attractivité pour la mise en place des essais cliniques ?
Les conditions sont-elles actuellement réunies pour favoriser la recherche en France, les atouts et points d’amélioration ?
Comment pérenniser les efforts et la coopération entre les différents acteurs de la recherche : cliniciens, académiques, associations et industriels.
Quelle implication des patients dans la mise en place des études cliniques, du recrutement, l’élaboration des protocoles ?
Comment promouvoir une politique de soutien proactive au maintien de l’attractivité de la France en recherche clinique.
-
Régis PEFFAULT DE LATOUR, Coordonnateur de la filière MaRIH
-
Laurence TIENNOT-HERMENT, Présidente de l’AFM-Téléthon et de Généthon
-
Thomas BOREL, Directeur Recherche, Innovation, Santé Publique & Engagement Sociétal - LEEM
-
Christelle RATIGNIER-CARBONNEIL, Directrice générale adjointe de l'ANSM
-
Arnaud SANDRIN, Directeur opérationnel de la BNDMR
-
Sonia GUEGUEN, Directrice Scientifique et Opérationnelle, Radico
16h45 - 17h15 : Pause et visite de l'exposition
17h15-18h15 : Session 7 - La digitalisation est-elle une chance pour les maladies rares ?
Modératrice : Caroline BLANC-CROUZIER, Vice-Présidente du Comité Maladies Rares du LEEM
Quel est l’impact des nouveaux outils numériques dans le parcours de soins des personnes malades ?
Quels impacts des nouvelles technologies sur les pratiques professionnelles ?
Comment développer la confiance en e-santé et garantir un accès équitable aux soins ?
Une place pour la recherche participative sur les maladies rares ?
Quels modèles alternatifs se dessinent ?
-
Jean Philippe PLANÇON, Administrateur de l’Alliance Maladies Rares
-
Eric HACHULLA, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Claude Huriez, CHU, Université de Lille
-
Christine BODEMER, Coordinatrice de l'ERN-SKIN -APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
-
Christine BALAGUE, Professeur et Titulaire Chaire Good in Tech, Institut Mines-Télécom Business School
-
Jean-Louis MANDEL, Président de la Fondation Maladies Rares
-
Nizar MAHLAOUI, Hôpital Necker Enfants Malades Unité d'Immunologie, d'Hématologie et de Rhumatologie Pédiatriques
18h15-18h45 : Session 8 - Conférence "De la recherche à l' accessibilité des thérapies innovantes"
-
Alain FISCHER, Professeur au Collège de France, médecin à l’institut imagine, Hôpital Necker
Mercredi 6 novembre Journée animée par Nathalie Tourret, Journaliste et Producteur Altour Production
09h00-09h45 : Session 9 - Modification du génome : Quelles implications ? Quelles applications ?
Modérateur : Anne-Sophie CHALANDON, Sanofi Genzyme
La révolution CRISPR-CAS9, la modification germinale, en pratique qu’est-ce que c’est ?
L'édition du génome : quelles applications en recherche ?
Quel intérêt pour les maladies rares, pour les malades ? Y a-t-il des risques ?
Quels seront les outils de recherche du futur ?
-
Alexandre MEJAT, Chargé des Affaires Scientifiques Internationales – AFM-Téléthon
-
Alain HOVNANIAN, Dermatologue, Hôpital Necker (AP-HP)
-
Gabriel MARTIN, Directeur Général, Vertex France
09h45-10h15 : Session 10 - Et si l’avenir des maladies fréquentes passait par les avancées des maladies rares
Modérateur : Stanislas LYONNET, Directeur Général de l’Institut Imagine
-
Olivier HERMINE, Hématologue, Hôpital Necker (AP-HP)
-
Nicolas LEVY, Généticien, Hôpital de la Timone (AP-HM)
10h15 - 11h00 : Pause et visite de l'exposition
11h00-12h15 : Session 11 - Qu’est-ce que la recherche en Sciences Humaines et Sociales et quel est son impact sur le parcours de vie des patients ?
Modératrice : Paola DE CARLI, Directrice scientifique, Vaincre la Mucoviscidose
En quoi consistent les Sciences Humaines et Sociales ?
La recherche en SHS : ça sert à quoi ? Comment ces données peuvent faire évoluer la prise en charge des patients ?
Quel est le point de départ d’un projet en Sciences Humaines et Sociales ?
Quelles sont les parties prenantes nécessaires à la réalisation d'un projet SHS ?
Et demain : quels enjeux à relever pour les SHS dans les maladies rares ?
-
Christine DE KALBERMATTEN, Fondatrice et directrice de l’association MaRaVal - maladies rares valais
-
Marie-Anne MONTCHAMP, Présidente, Caisse Nationale de Solidarité pour l’Autonomie (CNSA)
-
Pascale MOLINIER, Professeure de psychologie sociale à l’Université Paris 13, Campus de Villetaneuse
-
Sébastien RUFFIE, Maitre de Conférences HDR en Sciences sociales, Université des Antilles
-
Laura GUERIN, Sociologue, Laboratoire CeRies (Centre de Recherche Individus Epreuves Sociétés)
-
Yves PIRSON, Néphrologue, Cliniques Universitaires Saint Luc, Louvain (Belgique)
12h15 - 13h30 : Déjeuner et visite de l'exposition
13h30-14h00 : Session 12 - Perspectives européennes
Modérateur : Daniel SCHERMAN, Directeur de la Fondation Maladies Rares
-
Yanis MIMOUNI, senior project manager d’EJP RD
-
Guillaume JONDEAU, Réseau européen VASCERN, AP-HP
14h00-15h00 : Session 13 - Thérapie génique : comment passer des preuves de concept pré-cliniques à la mise sur le marché d’un médicament ?
Modératrice : Nathalie CARTIER, INSERM
-
Ana BUJ BELLO, Chercheuse au Centre de recherche Généthon
-
Hélène PUCCIO, Chercheuse à l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire
-
Géraldine HONNET, Directrice du développement de Généthon
-
Jean-Antoine RIBEIL, Directeur Médical, bluebird bio
15h00-16h00 : Session 14 - Comment appréhender les enjeux du modèle économique de la thérapie génique ?
Modérateur : Jean-Pierre GASPARD, Directeur général de l’AFM-Téléthon et Directeur opérationnel de l’Institut des Biothérapies
Quelles sont les spécificités de la thérapie génique en la matière ?
Comment une filière de thérapie génique peut permettre notre compétitivité internationale et notre indépendance nationale ?
Quelles innovations de rupture sont nécessaires pour la bioproduction industrielle et sa productivité ?
Comment revoir les critères de fixation des prix et leur transparence ?
-
Christophe DUGUET, Directeur des Affaires Publiques de l’AFM-Téléthon
-
Paul LEVESQUE, Président du groupe maladies rares, Pfizer New York
-
Eric BASEILHAC, Directeur des Affaires Economiques et Export du Leem
-
Sylvain FORGET, Président co-fondateur de BlueDil
16h00-16h30 : Session 15 - Conclusion des rencontres RARE 2019
-
Marie-Pierre BICHET, Vice-Présidente de l’Alliance Maladies Rares
-
Caroline BLANC-CROUZIER, Vice-Présidente du Comité Maladies Rares du LEEM
-
Jean-Louis MANDEL, Président de la Fondation Maladies Rares