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Session 1 - "Ouverture des rencontres RARE 2019 "

Marie-Pierre BICHET, Vice-Présidente de l’Alliance Maladies Rares
Caroline BLANC-CROUZIER, Vice-Présidente du Comité Maladies Rares du LEEM
Jean-Louis MANDEL, Président de la Fondation Maladies Rares

Intervention de Mme Agnès BUZYN, Ministre des Solidarités et de la Santé

Session 2 - " PNMR3, Plan France Médecine Génomique 2025 : où en sommes-nous ? "

Modératrice : Nathalie TRICLIN-CONSEIL, Présidente de l’Alliance Maladies Rares

Anne-Sophie LAPOINTE, Adjointe à la mission « Maladies rares », Ministère des solidarités et de la santé - DGOS
Anne PAOLETTI, Directrice scientifique, secteur biologie santé, Ministère de l'Enseignement Supérieur, de la Recherche et de l'Innovation - DGRI
Jean-François DELEUZE, Directeur, Centre National de Recherche en Génomique Humaine
Damien SANLAVILLE, Généticien, Responsable de la plateforme de séquençage génomique, Hospices Civils de Lyon
Jean POUGET, Vice-Président santé du Comité Opérationnel du PNMR3

Session 3 - " Progrès à venir pour le diagnostic et le dépistage ? "

Modérateur : Jean-Louis MANDEL, Président de la Fondation Maladies Rares

Quelle recherche pour faire progresser le diagnostic des maladies rares ?

Stylianos ANTONARAKIS, Généticien, Genève
Juliette NECTOUX, Généticienne Moléculaire, HUPC Cochin (AP-HP)
Alexandre BELOT, Co-animateur filière Fai2R, immunologiste CHU de Lyon HCL

Quelle évolution du dépistage néonatal ?

Frédéric HUET, Président de la Société française de dépistage néonatal
Laurent SERVAIS, Professor of Paediatric Neuromuscular Diseases, Oxford
Christian COTTET, Directeur général de l’AFM-Téléthon

Session 4 - " Les maladies rares dans le débat parlementaire."

Philippe BERTA, Député du Gard, Président du groupe d’études sur les maladies rares de l’Assemblée Nationale

Jean-Louis TOURAINE, Immunologiste et député à l’Assemblée Nationale

Session 5 - " Maladies rares : quel avenir pour le repositionnement de médicament ? "

Modérateur : Antoine FERRY, CTRS

Intervenants :

Yann LE CAM, CEO EURORDIS
Christine FETRO, Responsable Nationale de la valorisation de la recherche et des partenariats industriels (Club POC), Fondation Maladies Rares
Guillaume CANAUD, Professeur d’Université-Praticien Hospitalier, Hôpital Necker Enfants Malades, Université de Paris
Nick SIREAU, Chairman of Trustees, Alkaptonuria Society, UK (intervention vidéo)

Session 6 - " Les essais cliniques : comment promouvoir l'accès aux patients français ? "
Modératrice : Catherine RAYNAUD, Pfizer

Régis PEFFAULT DE LATOUR, Coordonnateur de la filière MaRIH

Laurence TIENNOT-HERMENT, Présidente de l’AFM-Téléthon et de Généthon
Thomas BOREL, Directeur Recherche, Innovation, Santé Publique & Engagement Sociétal - LEEM
Christelle RATIGNIER-CARBONNEIL, Directrice générale adjointe de l'ANSM
Arnaud SANDRIN, Directeur opérationnel de la BNDMR
Sonia GUEGUEN, Directrice Scientifique et Opérationnelle, Radico

Session 7 - " La digitalisation est-elle une chance pour les maladies rares ? "

Modératrice : Caroline BLANC-CROUZIER, Vice-Présidente du Comité Maladies Rares du LEEM

Jean Philippe PLANÇON, Administrateur de l’Alliance Maladies Rares
Eric HACHULLA, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Claude Huriez, CHU, Université de Lille
Christine BODEMER, Coordinatrice de l'ERN-SKIN -APHP - Hôpital Necker Enfants Malades
Christine BALAGUE, Professeur et Titulaire Chaire Good in Tech, Institut Mines-Télécom Business School
Jean-Louis MANDEL, Président de la Fondation Maladies Rares
Nizar MAHLAOUI, Hôpital Necker Enfants Malades Unité d'Immunologie, d'Hématologie et de Rhumatologie Pédiatriques

Session 8 - Conférence "De la recherche à l' accessibilité des thérapies innovantes"

Alain FISCHER, Professeur au Collège de France, médecin à l’institut imagine, Hôpital Necker

Session 9 - " Modification du génome : Quelles implications ? Quelles applications ? "

Modérateur : Anne-Sophie CHALANDON, Sanofi Genzyme

Alexandre MEJAT, Chargé des Affaires Scientifiques Internationales – AFM-Téléthon

Alain HOVNANIAN, Dermatologue, Hôpital Necker (AP-HP)
Gabriel MARTIN, Directeur Général, Vertex France

Session 10 - " Et si l’avenir des maladies fréquentes passait par les avancées des maladies rares "
Modérateur : Stanislas LYONNET, Directeur Général de l’Institut Imagine

Olivier HERMINE, Hématologue, Hôpital Necker (AP-HP)
Nicolas LEVY, Généticien, Hôpital de la Timone (AP-HM)

Session 11 - " Qu’est-ce que la recherche en Sciences Humaines et Sociales et quel est son impact sur le parcours de vie des patients ? "

Modératrice : Paola DE CARLI, Directrice scientifique, Vaincre la Mucoviscidose

Christine DE KALBERMATTEN, Fondatrice et directrice de l’association MaRaVal - maladies rares valais
Marie-Anne MONTCHAMP, Présidente, Caisse Nationale de Solidarité pour l’Autonomie (CNSA)
Pascale MOLINIER, Professeure de psychologie sociale à l’Université Paris 13, Campus de Villetaneuse
Sébastien RUFFIE, Maitre de Conférences HDR en Sciences sociales, Université des Antilles
Laura GUERIN, Sociologue, Laboratoire CeRies (Centre de Recherche Individus Epreuves Sociétés)
Yves PIRSON, Néphrologue, Cliniques Universitaires Saint Luc, Louvain (Belgique)

Session 12 - " Perspectives européennes "

Modérateur : Daniel SCHERMAN, Directeur de la Fondation Maladies Rares

Yanis MIMOUNI, senior project manager d’EJP RD
Guillaume JONDEAU, Réseau européen VASCERN, AP-HP

Session 13 - " Thérapie génique : comment passer des preuves de concept pré-cliniques à la mise sur le marché d’un médicament ? "

Modératrice : Nathalie CARTIER, INSERM

Ana BUJ BELLO, Chercheuse au Centre de recherche Généthon
Hélène PUCCIO, Chercheuse à l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire
Géraldine HONNET, Directrice du développement de Généthon
Jean-Antoine RIBEIL, Directeur Médical, bluebird bio

Session 14 - "Comment appréhender les enjeux du modèle économique de la thérapie génique ? "

Modérateur : Jean-Pierre GASPARD, Directeur général de l’AFM-Téléthon et Directeur opérationnel de l’Institut des Biothérapies

Christophe DUGUET, Directeur des Affaires Publiques de l’AFM-Téléthon

Paul LEVESQUE, Président du groupe maladies rares, Pfizer New York
Eric BASEILHAC, Directeur des Affaires Economiques et Export du Leem
Sylvain FORGET, Président co-fondateur de BlueDil

Session 15 - " Conclusion des rencontres RARE 2019 "

Marie-Pierre BICHET, Vice-Présidente de l’Alliance Maladies Rares
Caroline BLANC-CROUZIER, Vice-Présidente du Comité Maladies Rares du LEEM
Jean-Louis MANDEL, Président de la Fondation Maladies Rares